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Dal CIBIO di Trento il genome editing di precisione

Arriva da scienziati italiani la svolta che rende l’editing genomico un’arma mirata contro il DNA malato, a differenza di quanto accaduto finora.

La scoperta del CIBIO – Centro di biologia integrata dell’Università di Trento – promette rivoluzioni con effetti a breve termine per la terapia genica delle malattie: «Abbiamo messo a punto un metodo sperimentale di screening attraverso il quale otteniamo una molecola, che chiamiamo evoCas9, davvero precisa nel cambiare il DNA. È un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito» ha commentato con orgoglio e soddisfazione Anna Cereseto, professoressa del CIBIO e senior author dell’articolo che descrive lo studio su “Nature Biotechnology”, la rivista di biomedicina in assoluto con il maggiore impatto.

Da anni si riponevano speranze nella tecnica del genome editing per correggere le alterazioni esistenti in tumori e malattie genetiche, ma l’assenza di accuratezza dell’enzima che riscrive il DNA lo rendeva improponibile per la pratica clinica. Adesso, però, la scoperta del CIBIO concretizza la possibilità di intervenire soltanto sui siti malati del genoma per correggerli con precisione pressoché assoluta, risparmiando tutto il resto.

«La molecola da cui siamo partiti, CRISPR/Cas9, sta cambiando la faccia della biomedicina. Si tratta di una “macchina molecolare”, fatta della proteina Cas9 e di una molecola di RNA, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Il problema è che questa molecola fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce su altri siti del DNA causando effetti imprevedibili. Ciò la rende inaccettabile per la pratica clinica. In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing» ha sottolineato Cereseto.

Un successo con cui CIBIO ha sbaragliato la concorrenza scientifica internazionale: «Il genome editing è davvero la scoperta del secolo in medicina, e non solo» ha rimarcato il direttore del CIBIO Alessandro Quattrone. «Questa invenzione di Anna e dei suoi altrettanto brillanti collaboratori e colleghi è certo a oggi il contributo più importante che abbiamo dato allo sviluppo di terapie. Mesi fa già il gruppo aveva proposto intelligenti miglioramenti al metodo. Si era parlato di “bisturi genomico usa e getta”. Ma con evoCas9 siamo davvero alla differenza fra un utile espediente e un game changer. Grazie a questo studio, che peraltro si integra perfettamente con il precedente, il genome editing può diventare adulto>

Ambiti principali di applicazione del “correttore perfetto” evoCas9 sono malattie genetiche e tumori.

 

Gli autori dell’articolo:

la ricerca è stata svolta integralmente al CIBIO di UniTrento e ha coinvolto tre unità. Il Laboratory of Molecular Virology con Antonio Casini (primo firmatario), Michele Olivieri, Gianluca Petris, Claudia Montagna, Giordano Reginato, Giulia Maule e Anna Cereseto (senior author e responsabile). Il Laboratory of Computational Oncology con Francesca Lorenzin, Davide Prandi, Alessandro Romanel, Francesca Demichelis (responsabile). E il Laboratory of Transcriptional Networks con Alberto Inga (responsabile)

 

 

 

Ph Credits Alessio Coser

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